DU médicaments de thérapie innovante : de la recherche à la gestion pharmaceutique par Université de Paris

Module 1 : Rappels des données de bases de biologie moléculaires et cellulaire pour comprendre les principes de la Thérapie Cellulaire, de la Thérapie Génique et de l'Ingénierie Tissulaire (40 h).
Généralités et fondamentaux scientifiques sur les cellules, propriétés et identification des cellules souches embryonnaires et adultes
- applications cliniques.
Généralités et fondamentaux scientifiques sur les vecteurs viraux et non viraux et leurs différentes utilisations. Applications cliniques.

Module 2 : Les MTI : réglementation
- développement et évaluation du B/R (15 h).
Les MTI : origine et rappel de classification. Pourquoi un règlement européen ?.
Réglementation Européenne des MTI
- le règlement 1394/2007 et le Comité CAT.
Les statuts réglementaires de tissus
- cellules versus le statut de MTI
- Cas des MTI
- PP en France.
Les aspects technico
- réglementaires pour le développement des MTI et le suivi du rapport Bénéfice/Risque (partie IV de l'annexe I de la dir. 2001/83).
Le développement selon la risk based approach . Les guidelines européens pour le développement des MTI

Module 3 : Spécificité des MTI et impact sur les organisations hospitalières et notamment au sein des PUI : analyse des risques et mesures de protection / prévention
- amélioration des pratiques professionnelles
- aspects contractuels
- organisationnels
- exemples concrets (25 heures).
Visites : Unité de thérapie cellulaire ou génique à l'hôpital ; locaux d'industries pharmaceutiques engagés dans les développements des MTI.
Gestion des risques : Azote et container de transport.
Mise en situation; OGM à l'hôpital; aménagement des locaux pour les préparations.
Organisation du circuit pharmaceutique : exemple de MTI avec autorisation, PUI en charge d'essais cliniques pour des MTI.
Les industries Pharmaceutiques et MTI.
Les structures de R&D pour MTI (Plateforme Méary
- Généthon BioProd
- Plateforme EFS).

Module 4 : Module d'enseignements dirigés.
Objectifs : préparer par petit groupe un mémoire sur un sujet organisationnel d'un circuit pharmaceutique pour l'arrivée (en essai clinique ou en pratique de soins) d'un MTI dans une PUI d'un Établissement de santé.

Apporter un socle de connaissances transversales sur les Médicaments de Thérapie Innovante (MTI).
Expliquer, après une mise à niveau sur les différentes spécificités moléculaires et cellulaires, les particularités du développement des MTI (Qualité, Non
- Clinique, Clinique), des nouvelles réglementations applicables (classifications
- statuts, BFP, infrastructures de fabrication).
Présenter, à travers des exemples et des mises en situations, l'impact de ces spécificités techniques sur le circuit global des médicaments de thérapie innovante à l'hôpital, soit pour la conduite d'essais cliniques, soit, à terme, pour l'utilisation en pratique de soins.
Permettre une bonne compréhension de ces nouveaux médicaments pour maîtriser leur utilisation dans le circuit hospitalier et notamment au sein des PUI.